Dopo 20 anni di perfezionamento della loro tecnica, il team dietro il più grande programma di trapianto di cellule insulari al mondo riferisce che la procedura è un trattamento sicuro, affidabile e che cambia la vita per le persone con diabete difficile da controllare.
Nei risultati pubblicati questa settimana in The Lancet Diabete & Endocrinologiai ricercatori riferiscono sulla sopravvivenza dei pazienti, sulla sopravvivenza del trapianto, sull’indipendenza dall’insulina e sulla protezione da livelli di zucchero nel sangue pericolosi per la vita di 255 pazienti che hanno ricevuto un totale di oltre 700 infusioni di isole presso l’ospedale dell’Università dell’Alberta negli ultimi due decenni.
“Abbiamo dimostrato molto chiaramente che il trapianto di isole è una terapia efficace per i pazienti con diabete di tipo 1 difficile da controllare”, afferma James Shapiro, professore di chirurgia presso l’Università di Alberta, Canada Research Chair in medicina rigenerativa e chirurgia dei trapianti, e capo del team che ha sviluppato quello che è diventato noto come il protocollo di Edmonton. “Questi dati sulla sicurezza a lungo termine ci danno la certezza che stiamo facendo la cosa giusta”.
“Questi dati mostrano una prova davvero forte che le terapie a base cellulare possono fornire un impatto significativo e trasformativo per le persone con diabete”, afferma Peter Senior, Charles A. Allard Chair in Diabetes Research e direttore dell’Alberta Diabetes Institute presso l’U of A. “Stiamo offrendo qualcosa che tutti gli altri trattamenti per il diabete non offrono: c’è un comfort, una prevedibilità, una stabilità ai livelli di zucchero nel sangue che non esistono con nient’altro”.
Le isole sono gruppi di cellule che producono insulina, un ormone che consente al corpo di controllare il flusso di energia dal cibo, immagazzinando l’eccesso dopo i pasti e rilasciandolo per consentire al corpo di funzionare tra i pasti. Nel diabete di tipo 1, il sistema immunitario distrugge erroneamente le cellule all’interno delle isole, quindi i pazienti devono assumere insulina per iniezione. I pazienti con diabete difficile da controllare o “fragile” affrontano livelli di zucchero nel sangue bassi o alti pericolosi per la vita e complicazioni a lungo termine.
Tra marzo 1999 e ottobre 2019, 255 pazienti hanno ricevuto trapianti di isole per infusione nel fegato. Il settanta per cento degli innesti è sopravvissuto per un tempo mediano di quasi sei anni. I ricercatori hanno riferito che una combinazione di due farmaci antinfiammatori somministrati durante le prime due settimane dopo il trapianto ha aumentato significativamente la funzione delle isole a lungo termine.
I destinatari del trapianto devono assumere farmaci immunosoppressori per tutta la vita, che in alcuni casi portano a cancro della pelle o infezioni, ma la maggior parte di tali complicazioni non è stata fatale durante il periodo di studio.
Il 79% dei trapiantati è stato in grado di interrompere l’assunzione di insulina dopo due o più infusioni di isole e un tempo mediano di 95 giorni dopo il primo trapianto. Il 61% era ancora insulino-indipendente un anno dopo, il 32% a cinque anni e l’8% dopo 20 anni, hanno riferito i ricercatori. Mentre la maggior parte dei pazienti ha dovuto riprendere a prendere iniezioni di insulina, le dosi erano generalmente molto più piccole delle loro esigenze originali e il loro controllo del diabete era migliore.
“Essere completamente privi di insulina non è l’obiettivo principale”, afferma Shapiro. “È un grande vantaggio, ovviamente, ma l’obiettivo più grande per il paziente – quando la sua vita è stata resa incapace da un controllo selvaggio e inadeguato della glicemia e da bassi e alti pericolosi – è riuscire a stabilizzarsi. È trasformativo”.
Quello di Edmonton è il più grande programma di trapianto di isole al mondo, ma tali trapianti vengono ora effettuati anche in altre città canadesi, Svizzera, Francia, Australia e Regno Unito. Shapiro spera che i risultati creino fiducia nella procedura in luoghi in cui è disponibile solo su base sperimentale, come gli Stati Uniti.
Shapiro continuerà a concentrarsi sulla ricerca di una fornitura più abbondante di cellule insulari per sostituire l’attuale dipendenza dai donatori deceduti. I test sull’uomo hanno già dimostrato il successo utilizzando cellule staminali programmate per produrre insulina. Sono appena iniziate le prove per trapiantare cellule che sono state modificate geneticamente per renderle invisibili al sistema immunitario.
“Il trapianto di isole così com’è oggi non è adatto a tutti, ma dimostra chiaramente che se riusciamo a risolvere il problema dell’approvvigionamento e ridurre al minimo o eliminare i farmaci anti-rigetto, saremo in grado di portare avanti questo trattamento e renderlo molto più disponibile per bambini e adulti con diabete di tipo 1 e di tipo 2 in futuro”, afferma Shapiro.
Fonte storia:
Materiali fornito da Università dell’Alberta. Originale scritto da Gillian Rutherford. Nota: il contenuto può essere modificato per stile e lunghezza.
